Verdens første RNA-baserte genterapi mot ALS utviklet i Israel
Israelske leger er stadig nyskapende. Nå har de kanskje funnet en måte å hindre utviklingen av sykdommen ALS. Foto: Arkiv.
Forskere ved Tel Aviv University kunngjorde 17. november 2025 et historisk gjennombrudd i kampen mot nervesykdommen amyotrofisk lateralsklerose (ALS). For første gang har vitenskapsfolk lykkes med å utvikle en RNA-basert genterapi som i laboratorieforsøk har vist seg å stoppe nedbrytningen av nerveceller. Studien, som ble ledet av professor Eran Perlson og doktorgradsstudent Topaz Altman ved det medisinske fakultetet, gir nytt håp for pasienter rammet av den dødelige sykdommen.
Gjenoppretter nervecellenes funksjon
Den nye behandlingen retter seg mot et spesifikt protein kalt TDP-43. Hos friske mennesker befinner dette proteinet seg inne i cellekjernen, der det spiller en avgjørende rolle i produksjonen av proteiner. Hos pasienter med ALS og frontotemporal demens (FTD) hoper dette proteinet seg i stedet opp utenfor kjernen, noe som fører til at nervecellene mister sin funksjon og til slutt dør.
Forskerteamet i Tel Aviv oppdaget at det muterte proteinet danner giftige forbindelser med et annet molekyl kalt kondrin. Ved å utvikle et spesielt RNA-molekyl har forskerne klart å hindre denne bindingen. Resultatet er at cellene gjenopptar sin normale produksjon av proteiner, og nervecellenes evne til å regenerere seg ble betydelig forbedret i laboratoriemodeller.
Betydning for fremtidig behandling
ALS fører til gradvis lammelse og tap av muskelkraft, og pasienter har i gjennomsnitt en forventet levetid på to til fem år etter diagnose. Frem til nå har det ikke eksistert noen kur som stopper sykdomsforløpet. Det israelske gjennombruddet skiller seg fra tidligere forsøk ved at det angriper selve mekanismen som ødelegger nervecellene, fremfor bare å lindre symptomene.
Forskerne understreker at selv om resultatene fra laboratoriet er svært lovende, gjenstår det kliniske studier på mennesker før behandlingen kan bli allment tilgjengelig. Oppdagelsen anses likevel som en milepæl fordi den også kan ha overføringsverdi til andre nevrodegenerative sykdommer som Alzheimers og Parkinsons sykdom.
Kilder:
- The Times of Israel – 17. november 2025
- The Jerusalem Post – 17. november 2025
